2025年12月7日，备受瞩目的2025创新药高质量发展大会圆满落幕，会议重点聚焦罕见病药物医保准入问题，多款创新药物获得突破性进展。复星医药自主研发的芦沃美替尼片正式纳入新版医保目录，这一里程碑意义的事件标志着我国在罕见病治疗领域取得重大突破。据悉，该药物作为国内首个且唯一获批的国产MEK1/2抑制剂，专用于治疗NF1相关丛状神经纤维瘤及特定组织细胞疾病，填补了国内该治疗领域的空白，为众多患者带来了新的希望。
与此同时，北海康成的注射用维拉苷酶β成功纳入商保创新药目录，作为首款国产戈谢病酶替代疗法，该药物于2025年5月正式上市。这一举措不仅提升了戈谢病患者的治疗可及性，也进一步推动了国产创新药的研发进程。商保目录的纳入，意味着更多患者能够享受到高品质的医疗服务，减轻经济负担。
然而，在本次医保目录调整中，曙方医药研发的杜氏肌营养不良治疗药伐莫洛龙口服混悬液遗憾未获入选。尽管如此，该药物在罕见病治疗领域的探索仍具有重要意义，未来有望通过更多临床数据和研究成果，进一步争取医保准入机会。
此次创新药高质量发展大会的成功举办，不仅展示了我国在罕见病药物研发方面的实力，更为患者带来了实实在在的利好消息。随着医保和商保目录的不断完善，更多创新药物将逐步惠及广大患者，共同推动罕见病治疗事业迈向新高度。