2025年11月4日，生物制药巨头Sarepta公司正式公布了其革命性基因疗法Elevidys的营收预期，预计该疗法在商业化满一年后能够实现至少5亿美元的销售规模。这一乐观预测主要基于Elevidys在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）领域的重大临床突破以及日益凸显的市场潜力。作为全球首个获得FDA加速批准的DMD基因疗法，Elevidys目前已被授权用于治疗特定基因突变型患者，其创新的治疗机制为传统药物难以触及的肌营养不良症治疗开辟了全新路径。
随着Sarepta公司计划近期提交更完整的临床数据以争取完全批准，Elevidys在美国市场的商业化进程有望迎来加速。公司高层表示，基于现有临床数据展现的显著疗效，以及DMD患者群体庞大的未满足需求，该疗法未来三年内有望突破10亿美元营收大关。值得注意的是，Elevidys的定价策略虽然高于传统药物，但其为患者带来的生存质量改善和医疗成本节约，使其在高端治疗市场具备独特的竞争优势。
此次营收预期的发布，不仅彰显了Sarepta公司对自身研发实力的自信，更体现了资本市场对基因疗法这一前沿领域的持续关注。分析师指出，随着更多基因疗法产品进入临床后期阶段，DMD治疗市场正迎来黄金发展期。Sarepta通过持续优化生产工艺和拓展适应症范围，有望巩固其在罕见病治疗领域的领导地位。业内专家预测，若后续临床数据继续呈现积极信号，Elevidys甚至可能成为FDA加速审批的标杆案例，为其他基因疗法产品的审评审批提供重要参考。