我国科学家成功实现神经发育疾病基因精准修复技术突破

微新创想：2026年2月19日，国际期刊《Nature》在线发表上海交通大学医学院附属新华医院李斐团队等联合研究成果。该研究聚焦于CHD3基因突变引发的Snijders Blok–Campeau综合征，探索基因治疗的新路径。

微新创想：研究团队成功开发出一种新型腺嘌呤碱基编辑器TeABE。该技术能够在小鼠模型中实现脑内靶向‘修错’，并且在整个过程中不产生DNA双链断裂，从而降低了基因编辑带来的潜在风险。

微新创想：为了确保编辑的精准性，团队采用GUIDE-seq技术对脱靶效应进行了系统评估，结果显示脱靶率低于1%。这一成果标志着基因编辑技术在安全性和准确性方面取得了重要突破。

微新创想：此外，研究还在猕猴模型中验证了TeABE编辑器的跨物种应用可行性。这不仅拓展了基因编辑技术的应用范围，也为未来在人类中的临床转化提供了坚实的实验依据。

微新创想：该研究为遗传性疾病治疗带来了新的希望，特别是在改善社交、认知及运动障碍方面展现出显著效果。随着技术的不断优化，基因编辑有望成为精准医疗的重要工具。